【陳威睿／短新聞報導】
圖說：缺乏肌失養蛋白的小鼠橫膈膜肌肉切片，紅色為肌纖維輪廓、綠色為再生中的肌纖維。（圖/National Center for Advancing Translational Sciences，公有領域）
法國藥廠施維雅（Servier）11月3日公布，貝克型肌肉失養症（Becker muscular dystrophy）口服新藥sevasemten的關鍵三期試驗GRAND CANYON未達主要療效指標，次要指標也全數未達標。這款藥是施維雅今年6月以最高26.5億美元向美國生技公司Edgewise Therapeutics買下的核心資產，原本可望成為全球第一款貝克型肌肉失養症藥物，如今上市計畫蒙上陰影。
據施維雅11月3日新聞稿，GRAND CANYON是為期18個月、多國參與的安慰劑對照試驗，主要指標是「北極星行走能力評估」（North Star Ambulatory Assessment，NSAA），結果與安慰劑相比沒有統計上顯著的效益。NSAA是肌肉失養症試驗常用的功能量表，以從地上站起、爬階、跑跳等動作評估病人的行走能力。施維雅表示，藥物仍維持良好的安全性與耐受性。
貝克型肌肉失養症是X染色體連鎖的遺傳疾病，會讓肌肉功能逐步流失，病程比同類的裘馨氏肌肉失養症（Duchenne）緩和，但至今沒有任何核准的治療藥物。sevasemten是口服的「快肌肌凝蛋白抑制劑」，肌凝蛋白是驅動肌肉收縮的蛋白質，藥物設計是降低快肌纖維的收縮強度，減少肌肉在收縮時受損。
二期正面結果未在三期重現
施維雅在聲明中坦言，這次結果與部分早期研究發現不一致，公司正把GRAND CANYON數據與先前的二期CANYON試驗等臨床資料一併分析，完整結果將在日後發表。Edgewise曾在2024年12月宣布CANYON二期試驗取得正面頂線結果。
Edgewise今年5月7日的第一季財報新聞稿指出，公司原預計2026年第四季公布GRAND CANYON頂線數據，並規劃在2027年上半年提出上市申請。施維雅11月3日的聲明沒有提到任何送件計畫。
26.5億美元收購案面臨考驗
施維雅今年6月1日宣布收購Edgewise的肌肉失養症業務，交易總額最高26.5億美元，包括15.5億美元前金與最高11億美元的里程碑款項，Edgewise則轉型專注心血管藥物。據美國生技媒體BioSpace報導，sevasemten若獲核准，將是第一款貝克型肌肉失養症藥物。
美國肌肉失養症協會（MDA）11月3日發表聲明，對試驗未能證明對成人貝克型患者的療效感到失望，但認為這項研究有助於改進疾病評估指標與試驗設計。MDA表示將與施維雅團隊舉辦線上說明會，向病友與家屬說明結果並回答問題。下一步要看施維雅公布完整數據後如何解讀二、三期的落差，以及sevasemten在裘馨氏肌肉失養症的LYNX、FOX兩項試驗是否持續推進。
